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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Sindrome da chilomicronemia familiare: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 5 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 3 farmaci per sindrome da chilomicronemia familiare. 2 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Uno di questi studi ha almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| RN0361 | I–II | 1 | — | NCT06471543 |
| CS-121 | I (iniziale) | 1 | — | NCT07176923 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| OlezarsenTryngolza (Autoinjector)®, Tryngolza® | III | 3 | sì (1) | NCT07727538 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 3 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia metabolica 30 farmaci
- Disturbo della nutrizione e metabolico 5 farmaci
- Dislipidemia 35 farmaci
- Dislipidemia 4 farmaci
- Iperlipidemia 26 farmaci
- Malattie dell'apparato digerente 36 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: C538489 «Familial hyperchylomicronemia syndrome».