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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026
Niemann–Pick disease, type C: Medikamente in Entwicklung
Am 30. Oktober 2026 gibt es 5 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 3 Medikamenten bei Niemann–Pick disease, type C. 3 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 3 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.
Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.
Kostenlos starten →Experimentelle Medikamente
Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| AZ-3102 | II–III | 3 | ja (1) | NCT07885917 |
| N-Acetyl-L-Leucine | III | 1 | ja (1) | NCT05163288 |
| Nizubaglustat | III | 1 | ja (1) | NCT07082725 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Alle 3 Medikamente, mit Details
In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.
In Phuturdex öffnen →Übergeordnete Kategorien
- Metabolische Enzephalopathien 3 Medikamente
- Enzephalopathie 23 Medikamente
- Krankheit des zentralen Nervensystems 38 Medikamente
- Neurologische Störung 39 Medikamente
- Stoffwechselstörung 30 Medikamente
- Nutritional and metabolic diseases 5 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D052556 „Niemann-Pick Disease, Type C“. Prävalenz: Orphanet.