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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Sclerosi laterale amiotrofica: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 82 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 79 farmaci per sclerosi laterale amiotrofica. 60 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 8 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| MasitinibMasitinib AB Science®, Alsitek® | III | 2 | sì (1) | NCT07174492 |
| NUZ-001 | II–III | 2 | — | NCT04297683 |
| PridopidineNurzigma® | II–III | 2 | sì (1) | NCT04297683 |
| Acetyl-l-carnitine | II–III | 1 | sì (1) | NCT06126315 |
| COYA 302 | II–III | 1 | — | NCT07161999 |
| DNL343 | II–III | 1 | — | NCT04297683 |
| FosigotifatorABBV-CLS-7262 | II–III | 1 | — | NCT04297683 |
| GalunisertibLY2157299 | II–III | 1 | — | NCT07321860 |
| IbudilastMN-166 | II–III | 1 | — | NCT04057898 |
| ION363 | III | 1 | sì (1) | NCT04768972 |
| Nerve Growth Factor | II–III | 1 | — | NCT06391645 |
| RAPA-501 | II–III | 1 | — | NCT04220190 |
| Tazbentetol | II–III | 1 | — | NCT07325591 |
| Verdiperstat | II–III | 1 | — | NCT04297683 |
| NL-CHCHD-001 | I–II | 4 | — | NCT06392126 |
| FHND1002 | II | 2 | — | NCT07138014 |
| PsilocybinPsilocybine | II | 2 | — | NCT06782724 |
| SNUG01 | I–II | 2 | — | NCT07169175 |
| 18F-OP-801 | I–II | 1 | — | NCT05395624 |
| ALT001 | II | 1 | — | NCT07833618 |
| AMT-162 | I–II | 1 | — | NCT06100276 |
| BIIB147 | I–II | 1 | — | NCT07855211 |
| Dazucorilant | II | 1 | — | NCT05407324 |
| Fasudil | II | 1 | — | NCT05218668 |
| Foralumab Nasal | II | 1 | — | NCT07688239 |
| Kamlanoflast | I–II | 1 | — | NCT07396818 |
| LTX-002 | I–II | 1 | sì (1) | NCT07660614 |
| MTP-101C | I–II | 1 | — | NCT07017946 |
| NB-4746 | I–II | 1 | — | NCT07369076 |
| NL-TARDB-002 | I–II | 1 | — | NCT07703462 |
| NL-TARDB-006 | I–II | 1 | — | NCT07743268 |
| NX210c | II | 1 | — | NCT06365216 |
| PLL001 | I–II | 1 | — | NCT06513546 |
| RE104 for Injection | II | 1 | — | NCT07002034 |
| Tideglusib | II | 1 | — | NCT05105958 |
| TP04HN106 | I–II | 1 | — | NCT06726577 |
| TRCN-1023 | I–II | 1 | — | NCT07674667 |
| Usnoflast | II | 1 | sì (1) | NCT07023835 |
| VHB937 | II | 1 | sì (1) | NCT06643481 |
| VTx-002 | I–II | 1 | — | NCT07287397 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi. Sono mostrati 40 farmaci su 60.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| RiluzoleExservan®, Tiglutik Kit® | III | 6 | sì (1) | NCT07174492 |
| AmantadineGocovri, Osmolex Er® | II–III | 1 | — | NCT04302870 |
| MemantineNamenda, Memantine Mylan® | II–III | 1 | — | NCT04302870 |
| NerandomilastBI 1015550, Jascayd® | II–III | 1 | — | NCT07321860 |
| TacrolimusEnvarsus XR, Prograf® | II–III | 1 | — | NCT04302870 |
| TrazodoneRaldesy®, Oleptro® | II–III | 1 | — | NCT04302870 |
| ZilucoplanZilbrysq® | II–III | 1 | — | NCT04297683 |
| ColchicineColchicin, Lodoco® | II | 1 | sì (1) | NCT07813858 |
| Cromolyn SodiumSodium Cromoglicate, Cromoglycate | II | 1 | — | NCT07142291 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | II | 1 | — | NCT07834450 |
| DarifenacinEnablex®, Emselex® | II | 1 | — | NCT06249867 |
| MetforminRiomet Er®, Glumetza® | II | 1 | — | NCT04220021 |
| N-AcetylcysteineAcetylcysteine, Acetadote | I–II | 1 | — | NCT07414212 |
| RanolazineAspruzyo Sprinkle®, Ranexa® | II | 1 | — | NCT06527222 |
| TofersenQalsody® | II | 1 | — | NCT07294144 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi. Sono mostrati 15 farmaci su 19.
Tutti i 79 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
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- Malattia del sistema nervoso centrale 38 farmaci
- Malattia metabolica 30 farmaci
- Disturbo della nutrizione e metabolico 5 farmaci
- Mielopatia 6 farmaci
- Deficit della proteostasi 7 farmaci
- Malattia neurodegenerativa 25 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D000690 «Amyotrophic Lateral Sclerosis». Prevalenza: Orphanet.