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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026
Neuropathie optique de Leber : médicaments en développement
Au 30 octobre 2026, on compte 6 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 4 médicaments pour neuropathie optique de Leber. 4 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. 4 de ces essais ont au moins un centre en France.
Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.
Entrer gratuitement →Médicaments expérimentaux
Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| NR082 | II–III | 2 | — | NCT04912843 |
| Sepofarsen | II–III | 2 | oui (2) | NCT03913143 |
| GS010 | II | 1 | oui (1) | NCT07303296 |
| NicotinamideNicotinomide | I | 1 | oui (1) | NCT07258667 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Les 4 médicaments, avec les détails
Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.
Ouvrir dans Phuturdex →Catégories plus larges
- Maladie métabolique 30 médicaments
- Maladies métaboliques et nutritionnelles 5 médicaments
- Maladie congénitale 4 médicaments
- Atteintes des nerfs crâniens 4 médicaments
- Maladies neurodégénératives héréditaires 3 médicaments
- Trouble neurologique 39 médicaments
Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D029242 « Optic Atrophy, Hereditary, Leber ». Prévalence : Orphanet.