Phuturdex › Maladies › Maladie congénitale
Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026
Maladie congénitale : médicaments en développement
Au 30 octobre 2026, on compte 5 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 4 médicaments pour maladie congénitale. 4 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. Aucun de ces essais n’a actuellement de centre en France.
Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.
Entrer gratuitement →Médicaments expérimentaux
Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| TSHA-102 | III | 2 | — | NCT07480564 |
| Zeleciment Rostudirsen | III | 1 | — | NCT07608432 |
| Zodasiran | III | 1 | — | NCT07473843 |
| Senicapoc | II | 1 | — | NCT07282210 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Les 4 médicaments, avec les détails
Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.
Ouvrir dans Phuturdex →Formes spécifiques
- Dermatite atopique 91 médicaments
- Drépanocytose 73 médicaments
- Myopathie de Duchenne 35 médicaments
- Hémophilie A 26 médicaments
- Maladie génétique 33 médicaments
- Ophtalmopathie basedowienne 19 médicaments
- Neurofibromatose de type I 28 médicaments
- Mucoviscidose 30 médicaments
- Rétinite pigmentaire 25 médicaments
- Bêta thalassémie 34 médicaments
- Eczéma 27 médicaments
- Tumeur de Wilms 37 médicaments
Catégories plus larges
- Maladies neurodégénératives héréditaires 3 médicaments
- Maladie génétique 33 médicaments
- Trouble mental 24 médicaments
- Trouble neurocomportemental 8 médicaments
- Trouble neurologique 39 médicaments
- Maladie de l'appareil locomoteur 22 médicaments
Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D009358 « Congenital, Hereditary, and Neonatal Diseases and Abnormalities ».