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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Malattia congenita: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 5 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 4 farmaci per malattia congenita. 4 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| TSHA-102 | III | 2 | — | NCT07480564 |
| Zeleciment Rostudirsen | III | 1 | — | NCT07608432 |
| Zodasiran | III | 1 | — | NCT07473843 |
| Senicapoc | II | 1 | — | NCT07282210 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 4 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Dermatite atopica 91 farmaci
- Anemia drepanocitica 73 farmaci
- Distrofia muscolare di Duchenne 35 farmaci
- Emofilia A 26 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
- Oftalmopatia di Graves 19 farmaci
- Neurofibromatosi di tipo 1 28 farmaci
- Fibrosi cistica 30 farmaci
- Retinite pigmentosa 25 farmaci
- Anemia mediterranea 34 farmaci
- Eczema 27 farmaci
- Tumore di Wilms 37 farmaci
Categorie più ampie
- Malattie eredodegenerative del sistema nervoso 3 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
- Disturbo mentale 24 farmaci
- Manifestazioni neurocomportamentali 8 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Malattia dell'apparato locomotore 22 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D009358 «Congenital, Hereditary, and Neonatal Diseases and Abnormalities».