Phuturdex › Malattie › Neurofibromatosi di tipo 1
Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Neurofibromatosi di tipo 1: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 30 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 28 farmaci per neurofibromatosi di tipo 1. 7 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 2 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| LuvometinibFCN-159 | I–II | 2 | — | NCT07024394 |
| Alpha | II | 1 | — | NCT05735717 |
| APG-115 | I–II | 1 | — | NCT06735820 |
| Dispersible tablet | II | 1 | — | NCT03962543 |
| HLX-1502 | II | 1 | — | NCT06541847 |
| TunlametinibHL-085 | II | 1 | — | NCT05331105 |
| PAS-004 | I | 1 | — | NCT06961565 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| SelumetinibAZD6244, Koselugo® | III | 14 | sì (2) | NCT03871257 |
| CarboplatinCarboplatine, Paraplatin | III | 1 | — | NCT03871257 |
| VincristineVincristin, Oncovin [vincristine] | III | 1 | — | NCT03871257 |
| TrametinibMekinist®, Spexotras® | I–II | 3 | — | NCT05849662 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | I–II | 2 | — | NCT05849662 |
| MirdametinibGomekli®, Ezmekly® | II | 2 | — | NCT03962543 |
| AbemaciclibLY2835219, Verzenio® | I–II | 1 | — | NCT04750928 |
| AvutometinibVS-6766 | II | 1 | — | NCT07743554 |
| AzacitidineAzacytidine, 5-azacytidine | I–II | 1 | — | NCT05849662 |
| BusulfanBusulphan, Busulfex® | II | 1 | — | NCT05735717 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | II | 1 | — | NCT05735717 |
| CytarabineAra-C, Cytosine Arabinoside | I–II | 1 | — | NCT05849662 |
| Defactinib | II | 1 | — | NCT07743554 |
| LevetiracetamSpritam®, Elepsia Xr® | II | 1 | — | NCT05735717 |
| LovastatinAltoprev®, Mevacor® | II | 1 | — | NCT02964884 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi. Sono mostrati 15 farmaci su 21.
Tutti i 28 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Neoplasia (tumori) 671 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Tumori del tessuto nervoso 4 farmaci
- Malattia neuromuscolare 14 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D009456 «Neurofibromatosis 1». Prevalenza: Orphanet.