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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026

Neurofibromatose Typ 1: Medikamente in Entwicklung

Seltene ErkrankungPrävalenz 1-5 / 10 000 laut Orphanet · ORPHA:636

Am 30. Oktober 2026 gibt es 30 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 28 Medikamenten bei Neurofibromatose Typ 1. 7 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 2 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.

30Aktive Studien
7Experimentelle Medikamente
0Experimentell, in Phase III
2Studien mit Zentren in Deutschland

Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.

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Experimentelle Medikamente

Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.

MedikamentHöchste PhaseAktive StudienZentren in DeutschlandReferenzstudie
LuvometinibFCN-159I–II2—NCT07024394
AlphaII1—NCT05735717
APG-115I–II1—NCT06735820
Dispersible tabletII1—NCT03962543
HLX-1502II1—NCT06541847
TunlametinibHL-085II1—NCT05331105
PAS-004I1—NCT06961565

Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.

Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien

Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.

MedikamentHöchste PhaseAktive StudienZentren in DeutschlandReferenzstudie
SelumetinibAZD6244, Koselugo®III14ja (2)NCT03871257
CarboplatinCarboplatine, ParaplatinIII1—NCT03871257
VincristineVincristin, Oncovin [vincristine]III1—NCT03871257
TrametinibMekinist®, Spexotras®I–II3—NCT05849662
FludarabineFludara, FLUDARABINI–II2—NCT05849662
MirdametinibGomekli®, Ezmekly®II2—NCT03962543
AbemaciclibLY2835219, Verzenio®I–II1—NCT04750928
AvutometinibVS-6766II1—NCT07743554
AzacitidineAzacytidine, 5-azacytidineI–II1—NCT05849662
BusulfanBusulphan, Busulfex®II1—NCT05735717
CyclophosphamideCyclophosphamid, CytoxanII1—NCT05735717
CytarabineAra-C, Cytosine ArabinosideI–II1—NCT05849662
DefactinibII1—NCT07743554
LevetiracetamSpritam®, Elepsia Xr®II1—NCT05735717
LovastatinAltoprev®, Mevacor®II1—NCT02964884

Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien. 15 von 21 Medikamenten angezeigt.

Alle 28 Medikamente, mit Details

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Übergeordnete Kategorien

Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D009456 „Neurofibromatosis 1“. Prävalenz: Orphanet.

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