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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026
Erbkrankheit: Medikamente in Entwicklung
Am 30. Oktober 2026 gibt es 40 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 33 Medikamenten bei Erbkrankheit. 23 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 11 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.
Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.
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Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| AOC 1044 | III | 1 | ja (1) | NCT07587242 |
| BMN 333 | II–III | 1 | — | NCT07441876 |
| Deramiocel | III | 1 | — | NCT05126758 |
| ECUR-506 | III | 1 | — | NCT06255782 |
| Etavopivat | III | 1 | ja (1) | NCT04624659 |
| GNR-055 | II–III | 1 | — | NCT05208281 |
| NGN-401 | III | 1 | — | NCT05898620 |
| Zeleciment Rostudirsen | III | 1 | — | NCT07608432 |
| Zodasiran | III | 1 | — | NCT07473843 |
| 4D-310 | I–II | 2 | — | NCT05629559 |
| MRNA-3927 | I–II | 2 | — | NCT05130437 |
| VX-670 | I–II | 2 | ja (2) | NCT06185764 |
| Anumigilimab | II | 1 | — | NCT07224360 |
| EDIT-301 | I–II | 1 | — | NCT04853576 |
| FBX-101 | I–II | 1 | — | NCT05739643 |
| GS010 | II | 1 | — | NCT07303296 |
| ILT101 | I–II | 1 | — | NCT07697118 |
| MRNA-3705 | I–II | 1 | — | NCT05295433 |
| MRNA-3745 | I–II | 1 | — | NCT05095727 |
| Senicapoc | II | 1 | — | NCT07282210 |
| AIR-001 | I | 1 | ja (1) | NCT07431112 |
| ATI-105 | I | 1 | — | NCT07869654 |
| RM-004 | Früh-I | 1 | — | NCT06107400 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien
Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| CTX001 | III | 3 | ja (3) | NCT04208529 |
| InfigratinibTruseltiq®, Febseltiq® | II–III | 3 | — | NCT06873035 |
| VosoritideBMN 111, Voxzogo® | II–III | 3 | ja (2) | NCT07441876 |
| DCR-PHXC | III | 1 | ja (1) | NCT04042402 |
| Valoctocogene roxaparvovecRoctavian® | III | 1 | — | NCT06224907 |
| AlpelisibBYL719, Vijoice® | II | 1 | — | NCT05392608 |
| FulvestrantCligavyx®, Faslodex® | II | 1 | — | NCT05392608 |
| N-AcetylcysteineAcetylcysteine, Acetadote | II | 1 | — | NCT04381897 |
| RifampicinRifampin, RIFADIN | II | 1 | — | NCT03301038 |
| ThalidomideThalomid®, Thalidomide Lipomed® | II | 1 | — | NCT06490627 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Alle 33 Medikamente, mit Details
In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.
In Phuturdex öffnen →Spezifische Formen
- Neurodermitis 91 Medikamente
- Sichelzellenanämie 73 Medikamente
- Muskeldystrophie Duchenne 35 Medikamente
- Hämophilie A 26 Medikamente
- Endokrine Orbitopathie 19 Medikamente
- Neurofibromatose Typ 1 28 Medikamente
- Mukoviszidose 30 Medikamente
- Retinopathia pigmentosa 25 Medikamente
- Ekzem 27 Medikamente
- Nephroblastom 37 Medikamente
- Autosomal-dominante Zystenniere 30 Medikamente
- Β-Thalassämie 34 Medikamente
Übergeordnete Kategorien
- Missbildung 4 Medikamente
- Nutritional and metabolic diseases 5 Medikamente
- Stoffwechselstörung 30 Medikamente
- Enzymdefekt 6 Medikamente
- Kongenitale hämolytische Anämie 4 Medikamente
- Heredodegenerative Erkrankungen des Nervensystems 3 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D030342 „Genetic Diseases, Inborn“.