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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026
Β-Thalassämie: Medikamente in Entwicklung
Am 30. Oktober 2026 gibt es 26 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 34 Medikamenten bei Β-Thalassämie. 11 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 5 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.
Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.
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Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| Alpha Lipoic Acid | III | 1 | — | NCT07157722 |
| ALS20 | I–II | 1 | — | NCT06364774 |
| BriquilimabJSP191 | I–II | 1 | — | NCT05357482 |
| BRL-101 | I–II | 1 | — | NCT05577312 |
| EDIT-301 | I–II | 1 | — | NCT05444894 |
| HGI-001 | II | 1 | — | NCT07721480 |
| REGN7999 | II | 1 | — | NCT06421636 |
| 9MW3011 | I | 1 | — | NCT06772766 |
| BCL11A | I | 1 | — | NCT06647979 |
| CS-101 | Früh-I | 1 | — | NCT06328764 |
| GMCN-508B | Früh-I | 1 | — | NCT05762510 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien
Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| CTX001 | III | 3 | ja (3) | NCT04208529 |
| LuspaterceptACE-536, Reblozyl | III | 3 | ja (2) | NCT04064060 |
| ThalidomideThalomid®, Thalidomide Lipomed® | III | 3 | — | NCT07884773 |
| DanazolDanocrine® | III | 1 | — | NCT07884773 |
| N-AcetylcysteineAcetylcysteine, Acetadote | III | 1 | — | NCT07157722 |
| PrednisolonePrednisolon, Prenisolone | III | 1 | — | NCT07884773 |
| AlemtuzumabCampath, Lemtrada® | I–II | 5 | — | NCT07599176 |
| HydroxyureaHydroxycarbamide, Hydroxycarbamid | I–II | 4 | — | NCT03653338 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | I–II | 3 | — | NCT03653338 |
| RituximabRuxience, Rituxan | I–II | 2 | — | NCT03653338 |
| SirolimusRapamycin, Scomara® | I–II | 2 | — | NCT00061568 |
| ThiotepaTepylute®, Tepadina And Sodium Chloride® | I–II | 2 | — | NCT03653338 |
| AbataceptOrencia® | I–II | 1 | — | NCT07599176 |
| BortezomibVelcade, Bortezomib Hospira® | II | 1 | — | NCT05736419 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | II | 1 | — | NCT05736419 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien. 15 von 23 Medikamenten angezeigt.
Alle 34 Medikamente, mit Details
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In Phuturdex öffnen →Übergeordnete Kategorien
- Missbildung 4 Medikamente
- Hämolytische Anämie 6 Medikamente
- Anämie 52 Medikamente
- Kongenitale hämolytische Anämie 4 Medikamente
- Blutkrankheit 57 Medikamente
- Erbkrankheit 33 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D017086 „beta-Thalassemia“. Prävalenz: Orphanet.