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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Anemia mediterranea: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 26 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 34 farmaci per anemia mediterranea. 11 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 6 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Alpha Lipoic Acid | III | 1 | — | NCT07157722 |
| ALS20 | I–II | 1 | — | NCT06364774 |
| BriquilimabJSP191 | I–II | 1 | — | NCT05357482 |
| BRL-101 | I–II | 1 | — | NCT05577312 |
| EDIT-301 | I–II | 1 | — | NCT05444894 |
| HGI-001 | II | 1 | — | NCT07721480 |
| REGN7999 | II | 1 | sì (1) | NCT06421636 |
| 9MW3011 | I | 1 | — | NCT06772766 |
| BCL11A | I | 1 | — | NCT06647979 |
| CS-101 | I (iniziale) | 1 | — | NCT06328764 |
| GMCN-508B | I (iniziale) | 1 | — | NCT05762510 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| CTX001 | III | 3 | sì (3) | NCT04208529 |
| LuspaterceptACE-536, Reblozyl | III | 3 | sì (2) | NCT04064060 |
| ThalidomideThalomid®, Thalidomide Lipomed® | III | 3 | — | NCT07884773 |
| DanazolDanocrine® | III | 1 | — | NCT07884773 |
| N-AcetylcysteineAcetylcysteine, Acetadote | III | 1 | — | NCT07157722 |
| PrednisolonePrednisolon, Prenisolone | III | 1 | — | NCT07884773 |
| AlemtuzumabCampath, Lemtrada® | I–II | 5 | — | NCT07599176 |
| HydroxyureaHydroxycarbamide, Hydroxycarbamid | I–II | 4 | — | NCT03653338 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | I–II | 3 | — | NCT03653338 |
| RituximabRuxience, Rituxan | I–II | 2 | — | NCT03653338 |
| SirolimusRapamycin, Scomara® | I–II | 2 | — | NCT00061568 |
| ThiotepaTepylute®, Tepadina And Sodium Chloride® | I–II | 2 | — | NCT03653338 |
| AbataceptOrencia® | I–II | 1 | — | NCT07599176 |
| BortezomibVelcade, Bortezomib Hospira® | II | 1 | — | NCT05736419 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | II | 1 | — | NCT05736419 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi. Sono mostrati 15 farmaci su 23.
Tutti i 34 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia congenita 4 farmaci
- Anemia emolitica 6 farmaci
- Anemia 52 farmaci
- Anemia emolitica congenita 4 farmaci
- Malattia dell'apparato ematopoietico e del sangue 57 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D017086 «beta-Thalassemia». Prevalenza: Orphanet.