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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026

CTX001: studi clinici e stato di sviluppo

Altri nomi e codici: exagamglogene autotemcel

Identità verificata NLMApprovato negli USA (FDA)Autorizzato nell’UE (EMA) dal 9 febbraio 2024

Al 30 ottobre 2026 CTX001 è in 7 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) per 9 malattie. La fase più avanzata è la III. 4 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.

7Studi attivi
IIIFase più avanzata
9Malattie studiate
4Studi con centri in Italia

Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex segui CTX001 e ricevi un’email a ogni cambiamento o allerta di sicurezza.

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Malattie studiate

Per ogni malattia: fase più avanzata e studi attivi del farmaco, con lo studio di riferimento su ClinicalTrials.gov.

MalattiaFase più avanzataStudi attiviCentri in ItaliaStudio di riferimento
Malattia dell'apparato ematopoietico e del sangueIII4sì (4)NCT04208529
EmoglobinopatiaIII4sì (4)NCT04208529
Anemia mediterraneaIII3sì (3)NCT04208529
Malattia geneticaIII3sì (3)NCT04208529
Anemia drepanociticaIII3sì (3)NCT04208529
TalassemiaIII3sì (3)NCT04208529
AnemiaI2—NCT07901933
Malattia renale cronicaI2—NCT07901933
Anemia sideropenicaI (iniziale)1—NCT07577817

Tutto su CTX001

In Phuturdex trovi tutti gli studi con sponsor, Paesi e date, gli eventi di sviluppo, le autorizzazioni FDA ed EMA, brevetti ed esclusive, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza, con esportazione in PDF ed Excel. Gratis fino al 31 marzo 2027.

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Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), FDA ed EMA, aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III. Le malattie sono quelle indicate da ciascuno studio (termini NLM MeSH). La stima di commercializzazione, quando presente, è un calcolo Phuturdex descritto nella pagina Metodo, non un dato ufficiale.

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