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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Malattia genetica: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 40 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 33 farmaci per malattia genetica. 23 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 11 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| AOC 1044 | III | 1 | sì (1) | NCT07587242 |
| BMN 333 | II–III | 1 | sì (1) | NCT07441876 |
| Deramiocel | III | 1 | — | NCT05126758 |
| ECUR-506 | III | 1 | — | NCT06255782 |
| Etavopivat | III | 1 | sì (1) | NCT04624659 |
| GNR-055 | II–III | 1 | — | NCT05208281 |
| NGN-401 | III | 1 | — | NCT05898620 |
| Zeleciment Rostudirsen | III | 1 | — | NCT07608432 |
| Zodasiran | III | 1 | — | NCT07473843 |
| 4D-310 | I–II | 2 | — | NCT05629559 |
| MRNA-3927 | I–II | 2 | — | NCT05130437 |
| VX-670 | I–II | 2 | sì (1) | NCT06185764 |
| Anumigilimab | II | 1 | sì (1) | NCT07224360 |
| EDIT-301 | I–II | 1 | — | NCT04853576 |
| FBX-101 | I–II | 1 | — | NCT05739643 |
| GS010 | II | 1 | — | NCT07303296 |
| ILT101 | I–II | 1 | — | NCT07697118 |
| MRNA-3705 | I–II | 1 | — | NCT05295433 |
| MRNA-3745 | I–II | 1 | — | NCT05095727 |
| Senicapoc | II | 1 | — | NCT07282210 |
| AIR-001 | I | 1 | — | NCT07431112 |
| ATI-105 | I | 1 | — | NCT07869654 |
| RM-004 | I (iniziale) | 1 | — | NCT06107400 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| CTX001 | III | 3 | sì (3) | NCT04208529 |
| InfigratinibTruseltiq®, Febseltiq® | II–III | 3 | sì (1) | NCT06873035 |
| VosoritideBMN 111, Voxzogo® | II–III | 3 | sì (2) | NCT07441876 |
| DCR-PHXC | III | 1 | sì (1) | NCT04042402 |
| Valoctocogene roxaparvovecRoctavian® | III | 1 | — | NCT06224907 |
| AlpelisibBYL719, Vijoice® | II | 1 | — | NCT05392608 |
| FulvestrantCligavyx®, Faslodex® | II | 1 | — | NCT05392608 |
| N-AcetylcysteineAcetylcysteine, Acetadote | II | 1 | — | NCT04381897 |
| RifampicinRifampin, RIFADIN | II | 1 | — | NCT03301038 |
| ThalidomideThalomid®, Thalidomide Lipomed® | II | 1 | — | NCT06490627 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 33 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Dermatite atopica 91 farmaci
- Anemia drepanocitica 73 farmaci
- Distrofia muscolare di Duchenne 35 farmaci
- Emofilia A 26 farmaci
- Oftalmopatia di Graves 19 farmaci
- Neurofibromatosi di tipo 1 28 farmaci
- Fibrosi cistica 30 farmaci
- Retinite pigmentosa 25 farmaci
- Eczema 27 farmaci
- Tumore di Wilms 37 farmaci
- Malattia policistica renale autosomica dominante 30 farmaci
- Anemia mediterranea 34 farmaci
Categorie più ampie
- Malattia congenita 4 farmaci
- Disturbo della nutrizione e metabolico 5 farmaci
- Malattia metabolica 30 farmaci
- Errore congenito del metabolismo 6 farmaci
- Anemia emolitica congenita 4 farmaci
- Malattie eredodegenerative del sistema nervoso 3 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D030342 «Genetic Diseases, Inborn».