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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Errore congenito del metabolismo: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 7 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 6 farmaci per errore congenito del metabolismo. 6 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| ECUR-506 | III | 1 | — | NCT06255782 |
| Zodasiran | III | 1 | — | NCT07473843 |
| MRNA-3927 | I–II | 2 | — | NCT05130437 |
| FBX-101 | I–II | 1 | — | NCT05739643 |
| MRNA-3705 | I–II | 1 | — | NCT05295433 |
| CD19 | I (iniziale) | 1 | — | NCT02356653 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 6 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Malattia di Gaucher 18 farmaci
- Fenilchetonuria 16 farmaci
- Ipercolesterolemia familiare 12 farmaci
- Sindrome di Hunter 15 farmaci
- Gotta 13 farmaci
- Malattia di Fabry 10 farmaci
- Iperplasia surrenale congenita 7 farmaci
- Malattia da accumulo lisosomiale 11 farmaci
- Malattia di Pompe 9 farmaci
- Iperuricemia 13 farmaci
- Sindrome di Sanfilippo 8 farmaci
- Homozygous familial hypercholesterolemia 7 farmaci
Categorie più ampie
- Disturbo della nutrizione e metabolico 5 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Malattia metabolica 30 farmaci
- Neoplasia (tumori) 671 farmaci
- Malattie dell'apparato digerente 36 farmaci
- Malattie del midollo osseo 14 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D008661 «Metabolism, Inborn Errors».