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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Ipercolesterolemia familiare: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 18 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 12 farmaci per ipercolesterolemia familiare. 10 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 2 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| QLC7401 | III | 3 | — | NCT07441317 |
| SYH2053 | III | 2 | — | NCT07421297 |
| TafolecimabIBI306 | III | 1 | — | NCT07473960 |
| Zodasiran | III | 1 | — | NCT07473843 |
| 2-hydroxybenzylamine2-HOBA acetate | II | 1 | — | NCT04941599 |
| SYH2070 | II | 1 | — | NCT07695597 |
| VERVE-102 | I | 1 | — | NCT06164730 |
| VERVE-201 | I | 1 | — | NCT06451770 |
| NGGT006 | I (iniziale) | 1 | — | NCT06293729 |
| YOLT-101 | I (iniziale) | 1 | — | NCT06458010 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| InclisiranLeqvio® | III | 3 | sì (2) | NCT05682378 |
| LerodalcibepLyrokaul® | III | 2 | — | NCT06568471 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 12 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Homozygous familial hypercholesterolemia 7 farmaci
- Dislipidemia 35 farmaci
- Malattia metabolica 30 farmaci
- Dislipidemia 4 farmaci
- Ipertrigliceridemia 18 farmaci
- Ipercolesterolemia 21 farmaci
Categorie più ampie
- Disturbo della nutrizione e metabolico 5 farmaci
- Dislipidemia 4 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Errore congenito del metabolismo 6 farmaci
- Hyperlipoproteinemia 3 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D006938 «Hyperlipoproteinemia Type II».