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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Malattia da accumulo lisosomiale: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 12 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 11 farmaci per malattia da accumulo lisosomiale. 11 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 3 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| GNR-055 | II–III | 1 | — | NCT05208281 |
| OTL-200 | III | 1 | sì (1) | NCT04283227 |
| RGX-121 | II–III | 1 | — | NCT03566043 |
| 4D-310 | I–II | 2 | — | NCT05629559 |
| AB-1009 | I–II | 1 | — | NCT07282847 |
| DFT383 | I–II | 1 | — | NCT06910813 |
| FBX-101 | I–II | 1 | — | NCT05739643 |
| PBGM01 | I–II | 1 | — | NCT04713475 |
| PLX-200 | II | 1 | — | NCT07740512 |
| RP-A501 | II | 1 | sì (1) | NCT06092034 |
| SPK-3006 | I–II | 1 | sì (1) | NCT04093349 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 11 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Malattia di Gaucher 18 farmaci
- Sindrome di Hunter 15 farmaci
- Malattia di Fabry 10 farmaci
- Sindrome di Sanfilippo 8 farmaci
- Malattia di Pompe 9 farmaci
- Sindrome di Morquio 3 farmaci
- Niemann–Pick disease, type C 3 farmaci
- Malattia delle ossa 9 farmaci
- Malattia dell'apparato locomotore 22 farmaci
- Osteocondrodisplasia 3 farmaci
- Malattia di Hurler 7 farmaci
- Sindrome di Maroteaux-Lamy 3 farmaci
Categorie più ampie
- Disturbo della nutrizione e metabolico 5 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Errore congenito del metabolismo 6 farmaci
- Malattia metabolica 30 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
- Encefalopatia 23 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D016464 «Lysosomal Storage Diseases».