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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Malattia di Gaucher: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 17 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 18 farmaci per malattia di Gaucher. 8 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Uno di questi studi ha almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| AZ-3102 | II–III | 2 | — | NCT07885917 |
| FLT201 | III | 2 | — | NCT07223944 |
| Venglustat | III | 2 | sì (1) | NCT05222906 |
| Velaglucerase beta | III | 1 | — | NCT07847411 |
| LY3884961 | I–II | 3 | — | NCT04411654 |
| LY-M001 | I–II | 2 | — | NCT06818838 |
| VGN-R08b | I–II | 2 | — | NCT07603050 |
| YH35995 | I | 1 | — | NCT06517914 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| ImigluceraseCerezyme® | III | 2 | sì (1) | NCT05222906 |
| MethylprednisoloneMethylprednisolon, Methylprenisolone | I–II | 2 | — | NCT04411654 |
| SirolimusRapamycin, Scomara® | I–II | 2 | — | NCT04411654 |
| AlemtuzumabCampath, Lemtrada® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II | 1 | — | NCT01962415 |
| HydroxyureaHydroxycarbamide, Hydroxycarbamid | II | 1 | — | NCT01962415 |
| MelphalanEvomela®, Hepzato® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| PrednisonePredinisone, Cortancyl | I–II | 1 | — | NCT04411654 |
| ThiotepaTepylute®, Tepadina And Sodium Chloride® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| Aldurazyme | I | 1 | — | NCT04532047 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 18 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Encefalopatie metaboliche 3 farmaci
- Encefalopatia 23 farmaci
- Malattia del sistema nervoso centrale 38 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Malattia metabolica 30 farmaci
- Disturbo della nutrizione e metabolico 5 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D005776 «Gaucher Disease». Prevalenza: Orphanet.