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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026
Morbus Gaucher: Medikamente in Entwicklung
Am 30. Oktober 2026 gibt es 17 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 18 Medikamenten bei Morbus Gaucher. 8 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 3 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.
Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.
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Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| AZ-3102 | II–III | 2 | — | NCT07885917 |
| FLT201 | III | 2 | — | NCT07223944 |
| Venglustat | III | 2 | ja (2) | NCT05222906 |
| Velaglucerase beta | III | 1 | — | NCT07847411 |
| LY3884961 | I–II | 3 | ja (1) | NCT04411654 |
| LY-M001 | I–II | 2 | — | NCT06818838 |
| VGN-R08b | I–II | 2 | — | NCT07603050 |
| YH35995 | I | 1 | — | NCT06517914 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien
Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| ImigluceraseCerezyme® | III | 2 | ja (2) | NCT05222906 |
| MethylprednisoloneMethylprednisolon, Methylprenisolone | I–II | 2 | — | NCT04411654 |
| SirolimusRapamycin, Scomara® | I–II | 2 | — | NCT04411654 |
| AlemtuzumabCampath, Lemtrada® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II | 1 | — | NCT01962415 |
| HydroxyureaHydroxycarbamide, Hydroxycarbamid | II | 1 | — | NCT01962415 |
| MelphalanEvomela®, Hepzato® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| PrednisonePredinisone, Cortancyl | I–II | 1 | — | NCT04411654 |
| ThiotepaTepylute®, Tepadina And Sodium Chloride® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| Aldurazyme | I | 1 | — | NCT04532047 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Alle 18 Medikamente, mit Details
In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.
In Phuturdex öffnen →Übergeordnete Kategorien
- Metabolische Enzephalopathien 3 Medikamente
- Enzephalopathie 23 Medikamente
- Krankheit des zentralen Nervensystems 38 Medikamente
- Neurologische Störung 39 Medikamente
- Stoffwechselstörung 30 Medikamente
- Nutritional and metabolic diseases 5 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D005776 „Gaucher Disease“. Prävalenz: Orphanet.