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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Encefalopatie metaboliche: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 3 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 3 farmaci per encefalopatie metaboliche. 3 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| ECUR-506 | III | 1 | — | NCT06255782 |
| 4D-310 | I–II | 1 | — | NCT04519749 |
| FBX-101 | I–II | 1 | — | NCT05739643 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 3 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Malattia di Gaucher 18 farmaci
- Fenilchetonuria 16 farmaci
- Malattia di Fabry 10 farmaci
- Malattia di Pompe 9 farmaci
- Malattia di Wilson 7 farmaci
- Malattia da accumulo lisosomiale 11 farmaci
- Encefalopatia epatica 7 farmaci
- Niemann–Pick disease, type C 3 farmaci
- Ornithine carbamoyltransferase deficiency 6 farmaci
- Malattia rara 12 farmaci
- Glicogenosi 4 farmaci
- Malattia di Krabbe 8 farmaci
Categorie più ampie
- Disturbo della nutrizione e metabolico 5 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Malattie dell'apparato digerente 36 farmaci
- Encefalopatia 23 farmaci
- Encefalopatie metaboliche congenite 3 farmaci
- Errore congenito del metabolismo 6 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D001928 «Brain Diseases, Metabolic».