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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Fenilchetonuria: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 17 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 16 farmaci per fenilchetonuria. 9 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| RepinatrabitJNT-517 | III | 4 | — | NCT06971731 |
| NGGT002 | I–II | 3 | — | NCT06332807 |
| BMN 307 | I–II | 1 | — | NCT04480567 |
| MZE782 | II | 1 | — | NCT07694440 |
| SAR444836 | I–II | 1 | — | NCT05972629 |
| AG-181 | I | 1 | — | NCT07241234 |
| GenSci144 | I | 1 | — | NCT07685210 |
| PL54 | I | 1 | — | NCT07672756 |
| GS1168 | I (iniziale) | 1 | — | NCT07318909 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| PegvaliasePalynziq® | III | 1 | — | NCT05270837 |
| SepiapterinSephience® | III | 1 | — | NCT06302348 |
| CarbamazepineCarnexiv®, Equetro® | I | 1 | — | NCT07446400 |
| MetforminRiomet Er®, Glumetza® | I | 1 | — | NCT07446400 |
| MethotrexateJylamvo®, Reditrex® | I | 1 | — | NCT07446400 |
| RosuvastatinEzallor Sprinkle®, Crestor® | I | 1 | — | NCT07446400 |
| TetrahydrobiopterinSapropterin Dihydrochloride, 6R-BH4 | I | 1 | — | NCT07255599 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 16 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Encefalopatie metaboliche 3 farmaci
- Encefalopatia 23 farmaci
- Malattia del sistema nervoso centrale 38 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Malattia metabolica 30 farmaci
- Disturbo della nutrizione e metabolico 5 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D010661 «Phenylketonurias». Prevalenza: Orphanet.