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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026
Phenylketonurie: Medikamente in Entwicklung
Am 30. Oktober 2026 gibt es 17 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 16 Medikamenten bei Phenylketonurie. 9 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 2 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.
Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.
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Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| RepinatrabitJNT-517 | III | 4 | ja (1) | NCT06971731 |
| NGGT002 | I–II | 3 | — | NCT06332807 |
| BMN 307 | I–II | 1 | — | NCT04480567 |
| MZE782 | II | 1 | — | NCT07694440 |
| SAR444836 | I–II | 1 | — | NCT05972629 |
| AG-181 | I | 1 | — | NCT07241234 |
| GenSci144 | I | 1 | — | NCT07685210 |
| PL54 | I | 1 | — | NCT07672756 |
| GS1168 | Früh-I | 1 | — | NCT07318909 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien
Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| PegvaliasePalynziq® | III | 1 | ja (1) | NCT05270837 |
| SepiapterinSephience® | III | 1 | — | NCT06302348 |
| CarbamazepineCarnexiv®, Equetro® | I | 1 | — | NCT07446400 |
| MetforminRiomet Er®, Glumetza® | I | 1 | — | NCT07446400 |
| MethotrexateJylamvo®, Reditrex® | I | 1 | — | NCT07446400 |
| RosuvastatinEzallor Sprinkle®, Crestor® | I | 1 | — | NCT07446400 |
| TetrahydrobiopterinSapropterin Dihydrochloride, 6R-BH4 | I | 1 | — | NCT07255599 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Alle 16 Medikamente, mit Details
In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.
In Phuturdex öffnen →Übergeordnete Kategorien
- Metabolische Enzephalopathien 3 Medikamente
- Enzephalopathie 23 Medikamente
- Krankheit des zentralen Nervensystems 38 Medikamente
- Neurologische Störung 39 Medikamente
- Stoffwechselstörung 30 Medikamente
- Nutritional and metabolic diseases 5 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D010661 „Phenylketonurias“. Prävalenz: Orphanet.