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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026
Phénylcétonurie : médicaments en développement
Au 30 octobre 2026, on compte 17 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 16 médicaments pour phénylcétonurie. 9 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. 3 de ces essais ont au moins un centre en France.
Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.
Entrer gratuitement →Médicaments expérimentaux
Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| RepinatrabitJNT-517 | III | 4 | oui (1) | NCT06971731 |
| NGGT002 | I–II | 3 | — | NCT06332807 |
| BMN 307 | I–II | 1 | — | NCT04480567 |
| MZE782 | II | 1 | oui (1) | NCT07694440 |
| SAR444836 | I–II | 1 | — | NCT05972629 |
| AG-181 | I | 1 | — | NCT07241234 |
| GenSci144 | I | 1 | — | NCT07685210 |
| PL54 | I | 1 | — | NCT07672756 |
| GS1168 | I (précoce) | 1 | — | NCT07318909 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Médicaments déjà approuvés, dans de nouveaux essais
Approuvés par la FDA américaine pour au moins une indication, pas forcément cette maladie, et aujourd’hui dans des essais actifs sur celle-ci.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| PegvaliasePalynziq® | III | 1 | — | NCT05270837 |
| SepiapterinSephience® | III | 1 | oui (1) | NCT06302348 |
| CarbamazepineCarnexiv®, Equetro® | I | 1 | — | NCT07446400 |
| MetforminRiomet Er®, Glumetza® | I | 1 | — | NCT07446400 |
| MethotrexateJylamvo®, Reditrex® | I | 1 | — | NCT07446400 |
| RosuvastatinEzallor Sprinkle®, Crestor® | I | 1 | — | NCT07446400 |
| TetrahydrobiopterinSapropterin Dihydrochloride, 6R-BH4 | I | 1 | — | NCT07255599 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Les 16 médicaments, avec les détails
Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.
Ouvrir dans Phuturdex →Catégories plus larges
- Maladie métabolique du cerveau 3 médicaments
- Encéphalopathie 23 médicaments
- Maladie du système nerveux central 38 médicaments
- Trouble neurologique 39 médicaments
- Maladie métabolique 30 médicaments
- Maladies métaboliques et nutritionnelles 5 médicaments
Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D010661 « Phenylketonurias ». Prévalence : Orphanet.