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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Ornithine carbamoyltransferase deficiency: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 6 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 6 farmaci per ornithine carbamoyltransferase deficiency. 6 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| DTX301 | III | 1 | — | NCT05345171 |
| ECUR-506 | III | 1 | — | NCT06255782 |
| AAVLK03hOTC | I–II | 1 | — | NCT05092685 |
| ARCT-810 | II | 1 | — | NCT06488313 |
| KRRO-121 | I–II | 1 | — | NCT07773246 |
| CMP-CPS-001 | I | 1 | — | NCT06247670 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 6 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Disturbo della nutrizione e metabolico 5 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Encefalopatie metaboliche 3 farmaci
- Encefalopatia 23 farmaci
- Malattia del sistema nervoso centrale 38 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D020163 «Ornithine Carbamoyltransferase Deficiency Disease». Prevalenza: Orphanet.