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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026
Ornithine carbamoyltransferase deficiency: Medikamente in Entwicklung
Am 30. Oktober 2026 gibt es 6 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 6 Medikamenten bei Ornithine carbamoyltransferase deficiency. 6 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. Eine dieser Studien hat mindestens ein Zentrum in Deutschland.
Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.
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Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| DTX301 | III | 1 | ja (1) | NCT05345171 |
| ECUR-506 | III | 1 | — | NCT06255782 |
| AAVLK03hOTC | I–II | 1 | — | NCT05092685 |
| ARCT-810 | II | 1 | — | NCT06488313 |
| KRRO-121 | I–II | 1 | — | NCT07773246 |
| CMP-CPS-001 | I | 1 | — | NCT06247670 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Alle 6 Medikamente, mit Details
In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.
In Phuturdex öffnen →Übergeordnete Kategorien
- Nutritional and metabolic diseases 5 Medikamente
- Missbildung 4 Medikamente
- Metabolische Enzephalopathien 3 Medikamente
- Enzephalopathie 23 Medikamente
- Krankheit des zentralen Nervensystems 38 Medikamente
- Neurologische Störung 39 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D020163 „Ornithine Carbamoyltransferase Deficiency Disease“. Prävalenz: Orphanet.