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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026
Déficit en ornithine carbamyl transférase : médicaments en développement
Au 30 octobre 2026, on compte 6 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 6 médicaments pour déficit en ornithine carbamyl transférase. 6 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. Un de ces essais a au moins un centre en France.
Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.
Entrer gratuitement →Médicaments expérimentaux
Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| DTX301 | III | 1 | oui (1) | NCT05345171 |
| ECUR-506 | III | 1 | — | NCT06255782 |
| AAVLK03hOTC | I–II | 1 | — | NCT05092685 |
| ARCT-810 | II | 1 | — | NCT06488313 |
| KRRO-121 | I–II | 1 | — | NCT07773246 |
| CMP-CPS-001 | I | 1 | — | NCT06247670 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Les 6 médicaments, avec les détails
Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.
Ouvrir dans Phuturdex →Catégories plus larges
- Maladies métaboliques et nutritionnelles 5 médicaments
- Maladie congénitale 4 médicaments
- Maladie métabolique du cerveau 3 médicaments
- Encéphalopathie 23 médicaments
- Maladie du système nerveux central 38 médicaments
- Trouble neurologique 39 médicaments
Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D020163 « Ornithine Carbamoyltransferase Deficiency Disease ». Prévalence : Orphanet.