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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Malattia rara: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 14 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 12 farmaci per malattia rara. 8 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 3 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| RAPA-501 | II–III | 1 | — | NCT04220190 |
| S-606001 | II | 3 | sì (1) | NCT07750990 |
| CTH120 | II | 1 | — | NCT07654114 |
| KK8123 | I–II | 1 | — | NCT06525636 |
| PBGM01 | I–II | 1 | — | NCT04713475 |
| SPK-10001 | I–II | 1 | — | NCT06826612 |
| Votoplam | II | 1 | sì (1) | NCT06254482 |
| SGT-212 | I | 1 | — | NCT07180355 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| CannabidiolEpidiolex, Epidyolex® | III | 2 | sì (1) | NCT07668856 |
| InebilizumabUplizna® | II | 1 | — | NCT04372615 |
| IpilimumabYERVOY, ipililumab IV | II | 1 | — | NCT02834013 |
| NivolumabOpdivo, ONO-4538 | II | 1 | — | NCT02834013 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 12 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Malattia del sistema nervoso centrale 38 farmaci
- Encefalopatia 23 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Disturbo della nutrizione e metabolico 5 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D035583 «Rare Diseases».