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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026
Seltene Krankheit: Medikamente in Entwicklung
Am 30. Oktober 2026 gibt es 14 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 12 Medikamenten bei Seltene Krankheit. 8 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 3 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.
Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.
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Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| RAPA-501 | II–III | 1 | — | NCT04220190 |
| S-606001 | II | 3 | ja (1) | NCT07750990 |
| CTH120 | II | 1 | — | NCT07654114 |
| KK8123 | I–II | 1 | ja (1) | NCT06525636 |
| PBGM01 | I–II | 1 | — | NCT04713475 |
| SPK-10001 | I–II | 1 | — | NCT06826612 |
| Votoplam | II | 1 | ja (1) | NCT06254482 |
| SGT-212 | I | 1 | — | NCT07180355 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien
Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| CannabidiolEpidiolex, Epidyolex® | III | 2 | — | NCT07668856 |
| InebilizumabUplizna® | II | 1 | — | NCT04372615 |
| IpilimumabYERVOY, ipililumab IV | II | 1 | — | NCT02834013 |
| NivolumabOpdivo, ONO-4538 | II | 1 | — | NCT02834013 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Alle 12 Medikamente, mit Details
In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.
In Phuturdex öffnen →Übergeordnete Kategorien
- Neurologische Störung 39 Medikamente
- Krankheit des zentralen Nervensystems 38 Medikamente
- Enzephalopathie 23 Medikamente
- Erbkrankheit 33 Medikamente
- Missbildung 4 Medikamente
- Nutritional and metabolic diseases 5 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D035583 „Rare Diseases“.