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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Malattia di Fabry: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 13 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 10 farmaci per malattia di Fabry. 8 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 2 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Lucerastat | III | 2 | — | NCT03737214 |
| PRX-102 | II–III | 2 | — | NCT06328608 |
| Venglustat | III | 2 | sì (2) | NCT05206773 |
| Agalsidase alfaReplagal® | III | 1 | sì (1) | NCT05280548 |
| 4D-310 | I–II | 2 | — | NCT05629559 |
| AMT-191 | I–II | 1 | — | NCT06270316 |
| EXG110 | I–II | 1 | — | NCT06819514 |
| BBM-F101 | I (iniziale) | 1 | — | NCT06207552 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| MigalastatGalafold® | III | 3 | sì (1) | NCT06904261 |
| Agalsidase betaFabrazyme® | III | 1 | sì (1) | NCT05280548 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 10 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Encefalopatia 23 farmaci
- Disturbo della nutrizione e metabolico 5 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Encefalopatie metaboliche congenite 3 farmaci
- Errore congenito del metabolismo 6 farmaci
- Malattia legata al cromosoma X 8 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D000795 «Fabry Disease». Prevalenza: Orphanet.