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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Malattia legata al cromosoma X: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 9 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 8 farmaci per malattia legata al cromosoma X. 8 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| TSHA-102 | III | 2 | — | NCT07480564 |
| Bionetide | III | 1 | — | NCT06840496 |
| Deramiocel | III | 1 | — | NCT05126758 |
| ECUR-506 | III | 1 | — | NCT06255782 |
| GNR-055 | II–III | 1 | — | NCT05208281 |
| NGN-401 | III | 1 | — | NCT05898620 |
| Zeleciment Rostudirsen | III | 1 | — | NCT07608432 |
| CTH120 | II | 1 | — | NCT07654114 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 8 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Distrofia muscolare di Duchenne 35 farmaci
- Sindrome di Hunter 15 farmaci
- Emofilia B 10 farmaci
- Malattia di Fabry 10 farmaci
- Malattia granulomatosa cronica 21 farmaci
- Sindrome dell'X fragile 10 farmaci
- Discheratosi congenita 15 farmaci
- Sindrome di Rett 8 farmaci
- Emofilia A 26 farmaci
- Ornithine carbamoyltransferase deficiency 6 farmaci
- Insufficienza midollare 26 farmaci
- Atrofia muscolare spinale e bulbare 8 farmaci
Categorie più ampie
- Malattia congenita 4 farmaci
- Malattie eredodegenerative del sistema nervoso 3 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
- Disturbo mentale 24 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Manifestazioni neurocomportamentali 8 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D040181 «Genetic Diseases, X-Linked».