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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Atrofia muscolare spinale e bulbare: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 4 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 8 farmaci per atrofia muscolare spinale e bulbare. 2 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 3 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Clenbuterol | II | 1 | sì (1) | NCT06169046 |
| TulmimetostatCPI-0209 | I–II | 1 | sì (1) | NCT07190300 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Onasemnogene abeparvovecZolgensma®, Itvisma® | III | 1 | sì (1) | NCT05335876 |
| Oral Capsule MexiletineMexitil®, Namuscla® | II–III | 1 | — | NCT06862596 |
| AbirateroneZytiga, Yonsa® | I–II | 1 | sì (1) | NCT07190300 |
| DarolutamideNubeqa, ODM-201 | I–II | 1 | sì (1) | NCT07190300 |
| PrednisolonePrednisolon, Prenisolone | I–II | 1 | sì (1) | NCT07190300 |
| PrednisonePredinisone, Cortancyl | I–II | 1 | sì (1) | NCT07190300 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 8 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia del sistema nervoso centrale 38 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Mielopatia 6 farmaci
- Malattia neuromuscolare 14 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D055534 «Bulbo-Spinal Atrophy, X-Linked».