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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Malattia neuromuscolare: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 15 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 14 farmaci per malattia neuromuscolare. 12 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 4 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| AOC 1044 | III | 1 | sì (1) | NCT07587242 |
| Deramiocel | III | 1 | — | NCT05126758 |
| Taldefgrobep Alfa | III | 1 | sì (1) | NCT05337553 |
| Zeleciment Rostudirsen | III | 1 | — | NCT07608432 |
| VX-670 | I–II | 2 | sì (1) | NCT06185764 |
| AB-1009 | I–II | 1 | — | NCT07282847 |
| AFA-281 | II | 1 | — | NCT06649747 |
| SAT-3247 | II | 1 | — | NCT07287189 |
| VCA-894A | I–II | 1 | — | NCT07223632 |
| ATI-105 | I | 1 | — | NCT07869654 |
| AZD5492 | I | 1 | — | NCT06916806 |
| SNUG01 | I (iniziale) | 1 | — | NCT06645197 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| ApitegromabIsembyld® | III | 1 | sì (1) | NCT05626855 |
| RiluzoleExservan®, Tiglutik Kit® | I | 1 | — | NCT07093268 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 14 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Sclerosi laterale amiotrofica 79 farmaci
- Miastenia gravis 49 farmaci
- Distrofia muscolare di Duchenne 35 farmaci
- Miosite 42 farmaci
- Neurofibromatosi di tipo 1 28 farmaci
- Sclerosi sistemica 77 farmaci
- Lupus eritematoso sistemico 178 farmaci
- Dermatomiosite 52 farmaci
- Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica 23 farmaci
- Nevralgia 21 farmaci
- Tumore maligno delle guaine dei nervi periferici 24 farmaci
- Malattia autoimmune 94 farmaci
Categorie più ampie
- Malattia congenita 4 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Malattia neurodegenerativa 25 farmaci
- Malattia del sistema nervoso centrale 38 farmaci
- Mielopatia 6 farmaci
- Malattie eredodegenerative del sistema nervoso 3 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D009468 «Neuromuscular Diseases».