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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Distrofia muscolare di Duchenne: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 49 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 35 farmaci per distrofia muscolare di Duchenne. 27 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 19 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| AOC 1044 | III | 2 | sì (1) | NCT07587242 |
| Deramiocel | III | 2 | — | NCT05126758 |
| SGT-003 | III | 2 | sì (1) | NCT07160634 |
| PF-06939926 | III | 1 | sì (1) | NCT04281485 |
| RGX-202 | II–III | 1 | — | NCT05693142 |
| Zeleciment Rostudirsen | III | 1 | — | NCT07608432 |
| Sevasemten | II | 3 | sì (1) | NCT06066580 |
| BMN 351 | I–II | 2 | sì (2) | NCT06280209 |
| ENTR-601-44 | I–II | 2 | sì (2) | NCT07037862 |
| ENTR-601-45 | I–II | 2 | sì (2) | NCT07038824 |
| NS-089NCNP-02 | II | 2 | — | NCT05996003 |
| SAT-3247 | II | 2 | — | NCT06867107 |
| WVE-N531 | I–II | 2 | — | NCT04906460 |
| DS-5141b | II | 1 | — | NCT04433234 |
| DYNE-251 | I–II | 1 | sì (1) | NCT05524883 |
| GNR-097 | I–II | 1 | — | NCT07673809 |
| KER-065 | II | 1 | — | NCT07704099 |
| NCNP-03 | I–II | 1 | — | NCT06053814 |
| NS-050 | I–II | 1 | — | NCT06053814 |
| SGT-001 | I–II | 1 | — | NCT03368742 |
| INS1201 | I | 1 | — | NCT06817382 |
| JWK007 | I | 1 | — | NCT06114056 |
| BBM-D101 | I (iniziale) | 1 | — | NCT06641895 |
| HG302 | I (iniziale) | 1 | — | NCT06594094 |
| LE051 | I (iniziale) | 1 | — | NCT06900049 |
| RAG-18 | I (iniziale) | 1 | — | NCT07282652 |
| SPOT-03 | I (iniziale) | 1 | — | NCT07188012 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Delandistrogene moxeparvovecElevidys® | III | 4 | sì (3) | NCT05881408 |
| GivinostatDuvyzat® | II–III | 3 | sì (3) | NCT03373968 |
| EteplirsenExondys 51®, Exondys® | III | 1 | sì (1) | NCT03992430 |
| ViltolarsenViltepso® | III | 1 | sì (1) | NCT04768062 |
| SatralizumabEnspryng® | II | 1 | sì (1) | NCT06450639 |
| SemaglutideWegovy, Rybelsus | I–II | 1 | — | NCT07642635 |
| TadalafilChewtadzy®, Tadliq® | II | 1 | — | NCT06290713 |
| TacrolimusEnvarsus XR, Prograf® | I | 1 | — | NCT06692426 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 35 farmaci, con i dettagli
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- Malattia legata al cromosoma X 8 farmaci
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Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D020388 «Muscular Dystrophy, Duchenne». Prevalenza: Orphanet.