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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Miopatia: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 12 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 12 farmaci per miopatia. 9 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 5 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Andecaliximab | II–III | 1 | — | NCT06508021 |
| AOC 1044 | III | 1 | sì (1) | NCT07587242 |
| Deramiocel | III | 1 | — | NCT05126758 |
| Encaleret | III | 1 | sì (1) | NCT05680818 |
| VX-670 | I–II | 2 | sì (1) | NCT06185764 |
| NapazimoneKL1333 | II | 1 | sì (1) | NCT05650229 |
| TributyrinGlycerol Tributyrate | I–II | 1 | — | NCT06792500 |
| AZD5492 | I | 1 | — | NCT06916806 |
| XmAb657 | I | 1 | — | NCT07284797 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Onasemnogene abeparvovecZolgensma®, Itvisma® | III | 1 | sì (1) | NCT05335876 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | I | 1 | — | NCT06626919 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | I | 1 | — | NCT06626919 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 12 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Distrofia muscolare di Duchenne 35 farmaci
- Miosite 42 farmaci
- Sclerosi sistemica 77 farmaci
- Lupus eritematoso sistemico 178 farmaci
- Dermatomiosite 52 farmaci
- Artrite reumatoide 130 farmaci
- Malattia autoimmune 94 farmaci
- Nefrite lupica 64 farmaci
- Vasculite associata ad ANCA 35 farmaci
- Distrofia miotonica 10 farmaci
- Polimiosite 36 farmaci
- Spasticità 10 farmaci
Categorie più ampie
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Malattia neuromuscolare 14 farmaci
- Sintomo neurologico 15 farmaci
- Malattia dell'apparato locomotore 22 farmaci
- Neuromuscular manifestations 5 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D009135 «Muscular Diseases».