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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Distrofia miotonica: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 12 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 10 farmaci per distrofia miotonica. 8 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 7 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| AOC 1044 | III | 1 | sì (1) | NCT07587242 |
| Tideglusib | II–III | 1 | — | NCT05004129 |
| Zeleciment basivarsen | III | 1 | sì (1) | NCT07486934 |
| Zeleciment Rostudirsen | III | 1 | — | NCT07608432 |
| VX-670 | I–II | 2 | sì (1) | NCT06185764 |
| ATX-01 | I–II | 1 | sì (1) | NCT06300307 |
| DYNE-101 | I–II | 1 | sì (1) | NCT05481879 |
| SAR446268 | I–II | 1 | — | NCT06844214 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Oral Capsule MexiletineMexitil®, Namuscla® | III | 2 | sì (2) | NCT06523400 |
| AmlodipineSdamlo®, Norliqva® | I | 1 | — | NCT07075965 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 10 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia congenita 4 farmaci
- Malattia neurodegenerativa 25 farmaci
- Malattie eredodegenerative del sistema nervoso 3 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Malattia dell'apparato locomotore 22 farmaci
- Miopatia 12 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D009223 «Myotonic Dystrophy». Prevalenza: Orphanet.