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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Malattie eredodegenerative del sistema nervoso: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 4 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 3 farmaci per malattie eredodegenerative del sistema nervoso. 2 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Uno di questi studi ha almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| GNR-055 | II–III | 1 | — | NCT05208281 |
| VX-670 | I–II | 2 | sì (1) | NCT06185764 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| LenalidomideRevlimid, lenalinomide | II | 1 | — | NCT06177028 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 3 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Neurofibromatosi di tipo 1 28 farmaci
- Malattia di Huntington 14 farmaci
- Sindrome di Hunter 15 farmaci
- Atassia di Friedreich 9 farmaci
- Neurofibroma plessiforme 12 farmaci
- Sindrome di Rett 8 farmaci
- Distrofia miotonica 10 farmaci
- Sclerosi tuberosa 10 farmaci
- Sindrome dell'X fragile 10 farmaci
- Sindrome di Wohlfart-Kugelberg-Welander 8 farmaci
- Malattia di Wilson 7 farmaci
- Neurofibromatosi di tipo 2 10 farmaci
Categorie più ampie
- Malattia congenita 4 farmaci
- Sintomo neurologico 15 farmaci
- Malattia neurodegenerativa 25 farmaci
- Neuromuscular manifestations 5 farmaci
- Encefalopatia 23 farmaci
- Malattia del sistema nervoso centrale 38 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D020271 «Heredodegenerative Disorders, Nervous System».