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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Sindrome di Wohlfart-Kugelberg-Welander: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 8 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 8 farmaci per sindrome di Wohlfart-Kugelberg-Welander. 4 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 3 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| GC101 | I–II | 2 | — | NCT05901987 |
| GB221 | I–II | 1 | — | NCT07070999 |
| SKG0201 | I–II | 1 | — | NCT07554924 |
| SPX-01 | I (iniziale) | 1 | — | NCT07903376 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| ApitegromabIsembyld® | III | 2 | sì (2) | NCT05626855 |
| Onasemnogene abeparvovecZolgensma®, Itvisma® | III | 1 | sì (1) | NCT04042025 |
| NusinersenSpinraza® | II | 1 | sì (1) | NCT07047144 |
| RisdiplamEvrysdi® | II | 1 | sì (1) | NCT07047144 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 8 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia del sistema nervoso centrale 38 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Mielopatia 6 farmaci
- Malattia neurodegenerativa 25 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D014897 «Spinal Muscular Atrophies of Childhood».