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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026
Spinale Muskelatrophien im Kindesalter: Medikamente in Entwicklung
Am 30. Oktober 2026 gibt es 8 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 8 Medikamenten bei Spinale Muskelatrophien im Kindesalter. 4 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. Eine dieser Studien hat mindestens ein Zentrum in Deutschland.
Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.
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Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| GC101 | I–II | 2 | — | NCT05901987 |
| GB221 | I–II | 1 | — | NCT07070999 |
| SKG0201 | I–II | 1 | — | NCT07554924 |
| SPX-01 | Früh-I | 1 | — | NCT07903376 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien
Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| ApitegromabIsembyld® | III | 2 | ja (1) | NCT05626855 |
| Onasemnogene abeparvovecZolgensma®, Itvisma® | III | 1 | — | NCT04042025 |
| NusinersenSpinraza® | II | 1 | — | NCT07047144 |
| RisdiplamEvrysdi® | II | 1 | — | NCT07047144 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Alle 8 Medikamente, mit Details
In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.
In Phuturdex öffnen →Übergeordnete Kategorien
- Krankheit des zentralen Nervensystems 38 Medikamente
- Neurologische Störung 39 Medikamente
- Erbkrankheit 33 Medikamente
- Missbildung 4 Medikamente
- Myelopathie 6 Medikamente
- Neurodegenerative Erkrankung 25 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Übersetzung von Phuturdex; NLM-MeSH-Begriff: D014897 „Spinal Muscular Atrophies of Childhood“.