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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026

Atassia di Friedreich: farmaci in sviluppo

Malattia raraPrevalenza 1-9 / 100 000 secondo Orphanet · ORPHA:95

Al 30 ottobre 2026 risultano 14 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 9 farmaci per atassia di Friedreich. 7 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 2 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.

14Studi attivi
7Farmaci sperimentali
2Sperimentali in fase III
2Studi con centri in Italia

Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.

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Farmaci sperimentali

Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.

FarmacoFase più avanzataStudi attiviCentri in ItaliaStudio di riferimento
NomlabofuspCTI-1601III2—NCT07778836
VatiquinoneIII2sì (1)NCT07681713
DT-216P2I–II2—NCT06874010
LX2006I–II2—NCT05445323
GV101II1—NCT07870590
ATI-105I1—NCT07869654
SGT-212I1—NCT07180355

Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.

Farmaci già approvati, in nuovi studi

Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.

FarmacoFase più avanzataStudi attiviCentri in ItaliaStudio di riferimento
OmaveloxoloneSkyclarys®III2sì (1)NCT06953583
PrednisonePredinisone, CortancylI1—NCT05302271

Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.

Tutti i 9 farmaci, con i dettagli

In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.

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Categorie più ampie

Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D005621 «Friedreich Ataxia». Prevalenza: Orphanet.

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