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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Sindrome di Rett: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 10 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 8 farmaci per sindrome di Rett. 5 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Uno di questi studi ha almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| TSHA-102 | III | 3 | — | NCT07480564 |
| Bionetide | III | 1 | — | NCT06840496 |
| NGN-401 | III | 1 | — | NCT05898620 |
| NTI164 | II–III | 1 | — | NCT07257978 |
| ION440 | I–II | 1 | — | NCT06430385 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| FenfluramineFintepla® | III | 1 | sì (1) | NCT07503444 |
| LamivudineEpivir-Hbv®, Epivir® | II | 1 | — | NCT07640503 |
| VorinostatZolinza®, Vorinostat MSD® | I | 1 | — | NCT07150013 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 8 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattie eredodegenerative del sistema nervoso 3 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
- Manifestazioni neurocomportamentali 8 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Sintomo neurologico 15 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D015518 «Rett Syndrome». Prevalenza: Orphanet.