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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026
Rett-Syndrom: Medikamente in Entwicklung
Am 30. Oktober 2026 gibt es 10 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 8 Medikamenten bei Rett-Syndrom. 5 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. Eine dieser Studien hat mindestens ein Zentrum in Deutschland.
Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.
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Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| TSHA-102 | III | 3 | — | NCT07480564 |
| Bionetide | III | 1 | — | NCT06840496 |
| NGN-401 | III | 1 | — | NCT05898620 |
| NTI164 | II–III | 1 | — | NCT07257978 |
| ION440 | I–II | 1 | — | NCT06430385 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien
Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| FenfluramineFintepla® | III | 1 | ja (1) | NCT07503444 |
| LamivudineEpivir-Hbv®, Epivir® | II | 1 | — | NCT07640503 |
| VorinostatZolinza®, Vorinostat MSD® | I | 1 | — | NCT07150013 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Alle 8 Medikamente, mit Details
In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.
In Phuturdex öffnen →Übergeordnete Kategorien
- Heredodegenerative Erkrankungen des Nervensystems 3 Medikamente
- Erbkrankheit 33 Medikamente
- Neurobehaviorale Manifestationen 8 Medikamente
- Missbildung 4 Medikamente
- Neurologische Störung 39 Medikamente
- Neurologische Symptome 15 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D015518 „Rett Syndrome“. Prävalenz: Orphanet.