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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Malattia di Huntington: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 16 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 14 farmaci per malattia di Huntington. 10 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 4 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| SKY-0515 | II–III | 3 | — | NCT07378644 |
| Votoplam | III | 2 | sì (2) | NCT07326709 |
| PridopidineNurzigma® | III | 1 | sì (1) | NCT07609108 |
| HNSC-01 | I–II | 1 | — | NCT07451613 |
| SPK-10001 | I–II | 1 | — | NCT06826612 |
| Tominersen | II | 1 | sì (1) | NCT05686551 |
| VO659 | I–II | 1 | — | NCT05822908 |
| ALN-HTT02 | I | 1 | — | NCT06585449 |
| RG6496 | I | 1 | — | NCT07246941 |
| SRP-1005 | I | 1 | — | NCT07536061 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| DeutetrabenazineAustedo Xr®, Austedo® | II–III | 1 | — | NCT04713982 |
| ValbenazineIngrezza Sprinkle®, Ingrezza® | III | 1 | — | NCT06312189 |
| Biotin | II | 1 | — | NCT04478734 |
| Thiamine | II | 1 | — | NCT04478734 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 14 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Encefalopatia 23 farmaci
- Malattia del sistema nervoso centrale 38 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Disturbo mentale 24 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D006816 «Huntington Disease». Prevalenza: Orphanet.