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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026

Maladie de Huntington : médicaments en développement

Maladie rarePrévalence 1-9 / 100 000 selon Orphanet · ORPHA:399

Au 30 octobre 2026, on compte 16 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 14 médicaments pour maladie de Huntington. 10 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. 5 de ces essais ont au moins un centre en France.

16Essais actifs
10Médicaments expérimentaux
3Expérimentaux en phase III
5Essais avec centres en France

Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.

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Médicaments expérimentaux

Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.

MédicamentPhase la plus avancéeEssais actifsCentres en FranceEssai de référence
SKY-0515II–III3—NCT07378644
VotoplamIII2oui (2)NCT07326709
PridopidineNurzigma®III1oui (1)NCT07609108
HNSC-01I–II1—NCT07451613
SPK-10001I–II1—NCT06826612
TominersenII1oui (1)NCT05686551
VO659I–II1oui (1)NCT05822908
ALN-HTT02I1—NCT06585449
RG6496I1—NCT07246941
SRP-1005I1—NCT07536061

Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.

Médicaments déjà approuvés, dans de nouveaux essais

Approuvés par la FDA américaine pour au moins une indication, pas forcément cette maladie, et aujourd’hui dans des essais actifs sur celle-ci.

MédicamentPhase la plus avancéeEssais actifsCentres en FranceEssai de référence
DeutetrabenazineAustedo Xr®, Austedo®II–III1—NCT04713982
ValbenazineIngrezza Sprinkle®, Ingrezza®III1—NCT06312189
BiotinII1—NCT04478734
ThiamineII1—NCT04478734

Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.

Les 14 médicaments, avec les détails

Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.

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Catégories plus larges

Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D006816 « Huntington Disease ». Prévalence : Orphanet.

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