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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026
Maladie génétique : médicaments en développement
Au 30 octobre 2026, on compte 40 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 33 médicaments pour maladie génétique. 23 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. 15 de ces essais ont au moins un centre en France.
Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.
Entrer gratuitement →Médicaments expérimentaux
Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| AOC 1044 | III | 1 | oui (1) | NCT07587242 |
| BMN 333 | II–III | 1 | — | NCT07441876 |
| Deramiocel | III | 1 | — | NCT05126758 |
| ECUR-506 | III | 1 | — | NCT06255782 |
| Etavopivat | III | 1 | oui (1) | NCT04624659 |
| GNR-055 | II–III | 1 | — | NCT05208281 |
| NGN-401 | III | 1 | — | NCT05898620 |
| Zeleciment Rostudirsen | III | 1 | — | NCT07608432 |
| Zodasiran | III | 1 | — | NCT07473843 |
| 4D-310 | I–II | 2 | — | NCT05629559 |
| MRNA-3927 | I–II | 2 | oui (2) | NCT05130437 |
| VX-670 | I–II | 2 | oui (1) | NCT06185764 |
| Anumigilimab | II | 1 | oui (1) | NCT07224360 |
| EDIT-301 | I–II | 1 | — | NCT04853576 |
| FBX-101 | I–II | 1 | — | NCT05739643 |
| GS010 | II | 1 | oui (1) | NCT07303296 |
| ILT101 | I–II | 1 | oui (1) | NCT07697118 |
| MRNA-3705 | I–II | 1 | oui (1) | NCT05295433 |
| MRNA-3745 | I–II | 1 | oui (1) | NCT05095727 |
| Senicapoc | II | 1 | — | NCT07282210 |
| AIR-001 | I | 1 | — | NCT07431112 |
| ATI-105 | I | 1 | — | NCT07869654 |
| RM-004 | I (précoce) | 1 | — | NCT06107400 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Médicaments déjà approuvés, dans de nouveaux essais
Approuvés par la FDA américaine pour au moins une indication, pas forcément cette maladie, et aujourd’hui dans des essais actifs sur celle-ci.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| CTX001 | III | 3 | — | NCT04208529 |
| InfigratinibTruseltiq®, Febseltiq® | II–III | 3 | oui (3) | NCT06873035 |
| VosoritideBMN 111, Voxzogo® | II–III | 3 | oui (1) | NCT07441876 |
| DCR-PHXC | III | 1 | oui (1) | NCT04042402 |
| Valoctocogene roxaparvovecRoctavian® | III | 1 | — | NCT06224907 |
| AlpelisibBYL719, Vijoice® | II | 1 | — | NCT05392608 |
| FulvestrantCligavyx®, Faslodex® | II | 1 | — | NCT05392608 |
| N-AcetylcysteineAcetylcysteine, Acetadote | II | 1 | — | NCT04381897 |
| RifampicinRifampin, RIFADIN | II | 1 | — | NCT03301038 |
| ThalidomideThalomid®, Thalidomide Lipomed® | II | 1 | — | NCT06490627 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Les 33 médicaments, avec les détails
Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.
Ouvrir dans Phuturdex →Formes spécifiques
- Dermatite atopique 91 médicaments
- Drépanocytose 73 médicaments
- Myopathie de Duchenne 35 médicaments
- Hémophilie A 26 médicaments
- Ophtalmopathie basedowienne 19 médicaments
- Neurofibromatose de type I 28 médicaments
- Mucoviscidose 30 médicaments
- Rétinite pigmentaire 25 médicaments
- Eczéma 27 médicaments
- Tumeur de Wilms 37 médicaments
- Polykystose rénale type dominant 30 médicaments
- Bêta thalassémie 34 médicaments
Catégories plus larges
- Maladie congénitale 4 médicaments
- Maladies métaboliques et nutritionnelles 5 médicaments
- Maladie métabolique 30 médicaments
- Maladie métabolique génétique 6 médicaments
- Anémie hémolytique congénitale 4 médicaments
- Maladies neurodégénératives héréditaires 3 médicaments
Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D030342 « Genetic Diseases, Inborn ».