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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026

Mucoviscidose : médicaments en développement

Maladie rarePrévalence 1-5 / 10 000 selon Orphanet · ORPHA:586

Au 30 octobre 2026, on compte 27 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 30 médicaments pour mucoviscidose. 14 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. 4 de ces essais ont au moins un centre en France.

27Essais actifs
14Médicaments expérimentaux
1Expérimentaux en phase III
4Essais avec centres en France

Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.

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Médicaments expérimentaux

Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.

MédicamentPhase la plus avancéeEssais actifsCentres en FranceEssai de référence
VX-121III2oui (2)NCT05444257
4D-710II1—NCT05248230
ANG003II1—NCT07450547
ARCT-032II1—NCT06747858
BI 3720931I–II1oui (1)NCT06962852
BX004II1—NCT06998043
NHS7108II1—NCT07559175
RCT2100II1oui (1)NCT06237335
SPL84II1—NCT06429176
Xenon-129II1—NCT02740868
VX-581I2—NCT07813039
KB407I1—NCT05504837
VX-272I1—NCT07437105
BMD003I (précoce)2—NCT07485543

Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.

Médicaments déjà approuvés, dans de nouveaux essais

Approuvés par la FDA américaine pour au moins une indication, pas forcément cette maladie, et aujourd’hui dans des essais actifs sur celle-ci.

MédicamentPhase la plus avancéeEssais actifsCentres en FranceEssai de référence
EmpagliflozinJardianceII–III1—NCT06149793
MaralixibatLivmarli®II–III1—NCT06413368
TenapanorXphozah®, Ibsrela®III1—NCT06810167
DefinityPerfluoropropaneII1—NCT02740868
DulaglutideTrulicity®II1—NCT04731272
IvacaftorKalydeco®II1oui (1)NCT06237335
LosartanArbli®, Cozaar®II1—NCT06364176
MetforminRiomet Er®, Glumetza®II1—NCT04530383
PertzyePancrelipase, CreonII1—NCT07450547
TamoxifenSoltamox®, Nolvadex®II1—NCT07289035
VerapamilVerelan Pm®, Covera-Hs®II1—NCT07688070
ZenpepII1—NCT07559175
DeutivacaftorI1—NCT07437105
Gallium nitrateGanite®I1—NCT04294043
TezacaftorI1—NCT07437105

Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs. 15 médicaments affichés sur 16.

Les 30 médicaments, avec les détails

Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.

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Catégories plus larges

Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D003550 « Cystic Fibrosis ». Prévalence : Orphanet.

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