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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026

Fibrosi cistica: farmaci in sviluppo

Malattia raraPrevalenza 1-5 / 10 000 secondo Orphanet · ORPHA:586

Al 30 ottobre 2026 risultano 27 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 30 farmaci per fibrosi cistica. 14 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 4 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.

27Studi attivi
14Farmaci sperimentali
1Sperimentali in fase III
4Studi con centri in Italia

Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.

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Farmaci sperimentali

Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.

FarmacoFase più avanzataStudi attiviCentri in ItaliaStudio di riferimento
VX-121III2sì (1)NCT05444257
4D-710II1—NCT05248230
ANG003II1—NCT07450547
ARCT-032II1—NCT06747858
BI 3720931I–II1sì (1)NCT06962852
BX004II1—NCT06998043
NHS7108II1sì (1)NCT07559175
RCT2100II1—NCT06237335
SPL84II1—NCT06429176
Xenon-129II1—NCT02740868
VX-581I2—NCT07813039
KB407I1—NCT05504837
VX-272I1—NCT07437105
BMD003I (iniziale)2—NCT07485543

Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.

Farmaci già approvati, in nuovi studi

Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.

FarmacoFase più avanzataStudi attiviCentri in ItaliaStudio di riferimento
EmpagliflozinJardianceII–III1—NCT06149793
MaralixibatLivmarli®II–III1—NCT06413368
TenapanorXphozah®, Ibsrela®III1—NCT06810167
DefinityPerfluoropropaneII1—NCT02740868
DulaglutideTrulicity®II1—NCT04731272
IvacaftorKalydeco®II1—NCT06237335
LosartanArbli®, Cozaar®II1—NCT06364176
MetforminRiomet Er®, Glumetza®II1—NCT04530383
PertzyePancrelipase, CreonII1—NCT07450547
TamoxifenSoltamox®, Nolvadex®II1sì (1)NCT07289035
VerapamilVerelan Pm®, Covera-Hs®II1—NCT07688070
ZenpepII1sì (1)NCT07559175
DeutivacaftorI1—NCT07437105
Gallium nitrateGanite®I1—NCT04294043
TezacaftorI1—NCT07437105

Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi. Sono mostrati 15 farmaci su 16.

Tutti i 30 farmaci, con i dettagli

In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.

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Categorie più ampie

Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D003550 «Cystic Fibrosis». Prevalenza: Orphanet.

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