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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026
Maladie métabolique génétique : médicaments en développement
Au 30 octobre 2026, on compte 7 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 6 médicaments pour maladie métabolique génétique. 6 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. 3 de ces essais ont au moins un centre en France.
Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.
Entrer gratuitement →Médicaments expérimentaux
Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| ECUR-506 | III | 1 | — | NCT06255782 |
| Zodasiran | III | 1 | — | NCT07473843 |
| MRNA-3927 | I–II | 2 | oui (2) | NCT05130437 |
| FBX-101 | I–II | 1 | — | NCT05739643 |
| MRNA-3705 | I–II | 1 | oui (1) | NCT05295433 |
| CD19 | I (précoce) | 1 | — | NCT02356653 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Les 6 médicaments, avec les détails
Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.
Ouvrir dans Phuturdex →Formes spécifiques
- Maladie de Gaucher 18 médicaments
- Phénylcétonurie 16 médicaments
- Hypercholestérolémie familiale 12 médicaments
- Maladie de Hunter 15 médicaments
- Goutte 13 médicaments
- Maladie de Fabry 10 médicaments
- Hyperplasie congénitale des surrénales 7 médicaments
- Maladie lysosomale 11 médicaments
- Maladie de Pompe 9 médicaments
- Hyperuricémie 13 médicaments
- Maladie de Sanfilippo 8 médicaments
- Hypercholestérolémie familiale homozygote 7 médicaments
Catégories plus larges
- Maladies métaboliques et nutritionnelles 5 médicaments
- Maladie congénitale 4 médicaments
- Maladie métabolique 30 médicaments
- Néoplasie 671 médicaments
- Maladie de l'appareil digestif 36 médicaments
- Maladie de la moelle osseuse 14 médicaments
Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D008661 « Metabolism, Inborn Errors ».