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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026
Maladie lysosomale : médicaments en développement
Au 30 octobre 2026, on compte 12 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 11 médicaments pour maladie lysosomale. 11 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. Un de ces essais a au moins un centre en France.
Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.
Entrer gratuitement →Médicaments expérimentaux
Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| GNR-055 | II–III | 1 | — | NCT05208281 |
| OTL-200 | III | 1 | — | NCT04283227 |
| RGX-121 | II–III | 1 | — | NCT03566043 |
| 4D-310 | I–II | 2 | — | NCT05629559 |
| AB-1009 | I–II | 1 | — | NCT07282847 |
| DFT383 | I–II | 1 | — | NCT06910813 |
| FBX-101 | I–II | 1 | — | NCT05739643 |
| PBGM01 | I–II | 1 | — | NCT04713475 |
| PLX-200 | II | 1 | — | NCT07740512 |
| RP-A501 | II | 1 | — | NCT06092034 |
| SPK-3006 | I–II | 1 | oui (1) | NCT04093349 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Les 11 médicaments, avec les détails
Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.
Ouvrir dans Phuturdex →Formes spécifiques
- Maladie de Gaucher 18 médicaments
- Maladie de Hunter 15 médicaments
- Maladie de Fabry 10 médicaments
- Maladie de Sanfilippo 8 médicaments
- Maladie de Pompe 9 médicaments
- Maladie de Morquio 3 médicaments
- Maladie de Niemann-Pick type C 3 médicaments
- Maladie osseuse 9 médicaments
- Maladie de l'appareil locomoteur 22 médicaments
- Ostéochondrodysplasie 3 médicaments
- Mucopolysaccharidose type 1 7 médicaments
- Maladie de Maroteaux-Lamy 3 médicaments
Catégories plus larges
- Maladies métaboliques et nutritionnelles 5 médicaments
- Maladie congénitale 4 médicaments
- Maladie métabolique génétique 6 médicaments
- Maladie métabolique 30 médicaments
- Maladie génétique 33 médicaments
- Encéphalopathie 23 médicaments
Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D016464 « Lysosomal Storage Diseases ».