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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026
Lysosomale Speicherkrankheit: Medikamente in Entwicklung
Am 30. Oktober 2026 gibt es 12 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 11 Medikamenten bei Lysosomale Speicherkrankheit. 11 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 2 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.
Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.
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Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| GNR-055 | II–III | 1 | — | NCT05208281 |
| OTL-200 | III | 1 | — | NCT04283227 |
| RGX-121 | II–III | 1 | — | NCT03566043 |
| 4D-310 | I–II | 2 | — | NCT05629559 |
| AB-1009 | I–II | 1 | — | NCT07282847 |
| DFT383 | I–II | 1 | — | NCT06910813 |
| FBX-101 | I–II | 1 | — | NCT05739643 |
| PBGM01 | I–II | 1 | — | NCT04713475 |
| PLX-200 | II | 1 | — | NCT07740512 |
| RP-A501 | II | 1 | ja (1) | NCT06092034 |
| SPK-3006 | I–II | 1 | ja (1) | NCT04093349 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Alle 11 Medikamente, mit Details
In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.
In Phuturdex öffnen →Spezifische Formen
- Morbus Gaucher 18 Medikamente
- Morbus Hunter 15 Medikamente
- Morbus Fabry 10 Medikamente
- Sanfilippo-Syndrom 8 Medikamente
- Morbus Pompe 9 Medikamente
- Morbus Morquio 3 Medikamente
- Niemann–Pick disease, type C 3 Medikamente
- Knochenerkrankung 9 Medikamente
- Erkrankungen des Bewegungsapparats 22 Medikamente
- Skelettdysplasie 3 Medikamente
- Mucopolysaccharidosis I 7 Medikamente
- Maroteaux-Lamy-Syndrom 3 Medikamente
Übergeordnete Kategorien
- Nutritional and metabolic diseases 5 Medikamente
- Missbildung 4 Medikamente
- Enzymdefekt 6 Medikamente
- Stoffwechselstörung 30 Medikamente
- Erbkrankheit 33 Medikamente
- Enzephalopathie 23 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D016464 „Lysosomal Storage Diseases“.