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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026
Sanfilippo-Syndrom: Medikamente in Entwicklung
Am 30. Oktober 2026 gibt es 8 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 8 Medikamenten bei Sanfilippo-Syndrom. 7 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. Eine dieser Studien hat mindestens ein Zentrum in Deutschland.
Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.
Kostenlos starten →Experimentelle Medikamente
Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| Immunomodulatory | III | 1 | — | NCT04360265 |
| Tralesinidase alfa | III | 1 | — | NCT07579910 |
| UX111 | II–III | 1 | — | NCT02716246 |
| DNL126 | I–II | 1 | — | NCT06181136 |
| JR-441 | I–II | 1 | ja (1) | NCT06095388 |
| JR-446 | I–II | 1 | — | NCT06488924 |
| GC1130A | I | 1 | — | NCT06567769 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien
Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| CannabidiolEpidiolex, Epidyolex® | II–III | 1 | — | NCT06333041 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Alle 8 Medikamente, mit Details
In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.
In Phuturdex öffnen →Übergeordnete Kategorien
- Stoffwechselstörung 30 Medikamente
- Nutritional and metabolic diseases 5 Medikamente
- Erbkrankheit 33 Medikamente
- Missbildung 4 Medikamente
- Erkrankungen der Haut und des Bindegewebes 3 Medikamente
- Enzymdefekt 6 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D009084 „Mucopolysaccharidosis III“. Prävalenz: Orphanet.