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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Sindrome di Sanfilippo: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 8 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 8 farmaci per sindrome di Sanfilippo. 7 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Immunomodulatory | III | 1 | — | NCT04360265 |
| Tralesinidase alfa | III | 1 | — | NCT07579910 |
| UX111 | II–III | 1 | — | NCT02716246 |
| DNL126 | I–II | 1 | — | NCT06181136 |
| JR-441 | I–II | 1 | — | NCT06095388 |
| JR-446 | I–II | 1 | — | NCT06488924 |
| GC1130A | I | 1 | — | NCT06567769 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| CannabidiolEpidiolex, Epidyolex® | II–III | 1 | — | NCT06333041 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 8 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia metabolica 30 farmaci
- Disturbo della nutrizione e metabolico 5 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Malattie della pelle e del tessuto connettivo 3 farmaci
- Errore congenito del metabolismo 6 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D009084 «Mucopolysaccharidosis III». Prevalenza: Orphanet.